Шестилетняя девочка умерла после экспериментальной терапии почти за миллион долларов

Шестилетняя девочка умерла после того, как родители заплатили огромную сумму за экспериментальную развития своей дочери родители в Китае заплатили уважаемым исследователям миллионы китайских юаней, в общей сложности на сумму 860 тысяч долларов США, за новое снятие или устранение симптомов и проявлений того или иного заболевания»>лечение, которое никогда не применялось у людей.

Pogiba Alexandra/news.ru/Global Look Press

Но вместо того, чтобы радоваться успехам в ее письменных и языковых навыках, семья скорбит о потере своего единственного ребенка, пишет New York Post.

снятие или устранение симптомов и проявлений того или иного заболевания»>лечение девочки по имени Мэй продолжалось, даже несмотря на то, что эксперты говорили, что успех был маловероятен, исследования на животных выявили тревожные сигналы в отношении безопасности, а врачи преуменьшали риски, в том числе смертельный исход, о котором семье никогда прямо не упоминалось, говорится в новой статье в Science.

Цзилун Цю, возглавлявший исследования по лечению Мэй, казалось, был одержим идеей опубликовать результаты в престижном журнале, надеясь, что исследование станет “первой мозга”. Спустя несколько месяцев после ее смерти он получил то, что хотел: статью в Nature, только в ней она вообще не упоминается.

Статья в Science вызвала волну в научном мире, подняв вопросы о надзоре за исследованиями и использовании отчаявшихся семей для финансирования шаткой науки.

“Это не должно было дойти до применения”, — сказал Science Стивен Грей из Юго-Западного медицинского центра Техасского университета, который разрабатывает вирусы для генной для снятия или устранения симптомов и проявлений заболевания»>терапии. Он и другие эксперты призывают к пересмотру всех изображений и данных в статье Nature, опубликованной ранее в этом году Цю.

У Мэй была редкая мутация в гене CHD3, который играет важную роль в раннем развитии, пишет New York Post. Такие дети, как она, с сил старалась не отставать от других учеников в написании и развитии речи.

Учитывая, что ее расстройство со временем не должно было ухудшиться и не было смертельным, возникает вопрос о том, почему эксперты, с которыми консультировались ее родители, рекомендовали такие радикальные меры.

Цю предложил семье Мэй снятие или устранение симптомов и проявлений того или иного заболевания»>лечение: базовое редактирование, точный метод редактирования генов. Эта технология все еще довольно нова, отмечает New York Post.

Даже он признался в записях родителям Мэй, что “гораздо меньшее число людей овладело этой техникой”, но заверил их, что он уступает только известному молекулярному биологу Дэвиду Лю, изобретателю базового редактирования.

люди умирали в результате исследований в области генной для снятия или устранения симптомов и проявлений заболевания»>терапии, часто потому, что больше”, чем мог бы получить человек, получающий вакцину на основе вируса, такую как вакцина против COVID-19.

Цю рассказал родителям, что оздоровление»>терапия была эффективной на мышах, у которых легче преодолевать гематоэнцефалический барьер. Затем ему пришлось доказать, что оздоровление»>терапия безопасна для обезьян. Он предоставил снимки мозга обезьян, которые показали, что стало желанным доказательством того, что клинические испытания должны быть продолжены”, — сказал Цю семье. Но когда Science попросила экспертов изучить снимки, у них возникли опасения.

“Это совершенно неубедительно”, — сказал Дэвид Сандерс, биохимик из Университета Пёрдью, изучавший генную для снятия или устранения симптомов и проявлений заболевания»>терапию. “Нельзя быть уверенным в том, что в основном речь идет не о фоновом окрашивании”.

Затем, за месяц до начала лечения Мэй, у всех четырех обезьян, получавших поражение печени средней и тяжелой степени тяжести. У одного из животных было обнаружено повреждение почек — признак хорошо известной реакции на AAV- для снятия или устранения симптомов и проявлений заболевания»>терапию, называемой тромботической микроангиопатией, смертельно опасной формой образования крошечных сгустков крови в мельчайших кровеносных сосудах жизненно важных органов, таких как почки и временем Цю попросил семью отправить деньги в фонды и исследовательские организации, и даже некоторым членам исследовательской группы напрямую, в том числе выплатить 130 000 долларов непосредственно исследователю, руководящему лабораторией. Родители сочли это “все более тревожным”, сообщает Science.

В феврале 2025 года семья встретилась с врачом, который сказал им, что “самым большим риском для Мэй является возможность наличия у нее канал, чтобы добраться до головного мозга, пишет New York Post.

Через несколько дней у ребенка поднялась температура, которая не проходила. Она также не мочилась, что указывает на поражение почек. Ее отправили в отделение интенсивной день она скончалась.

На экстренном заседании совета по этике больницы было установлено, что она умерла из-за лечения, а причиной смерти стала тромботическая микроангиопатия, то же осложнение, которое могло поразить обезьяну.

Больница была оштрафована примерно на 3600 долларов, а врач, который сказал семье, что это “относительно безопасно”, получил “устную консультацию”.

Родители попросили Цю отозвать статью, которую он отправил в Nature о случае Мэй, и он сначала согласился, но в конечном итоге перестал отвечать на вопросы семьи. В феврале Nature опубликовала исследование Цю, вообще не упомянув случай Мэй.

Родители Мэй написали в Nature, где сообщили родителям, что поднятые ими этические вопросы “выходят за рамки нашей компетенции с точки зрения целостности данных” и что этим вопросом должен заниматься университет.

Спустя несколько дней после публикации отчета Science университет, с которым связан Цю, школа медицины Шанхайского университета Цзяо Тонг, заявил, что начнет “всестороннее расследование”. Медицинская школа пообещала “серьезные действия”, основанные на результатах исследования.

Источник